Przeszczep komórek trzustki: przełom w cukrzycy typu 1?

Wyniki badania klinicznego III fazy są okrzyknięte „przełomem” w leczeniu cukrzycy typu 1, po stwierdzeniu, że transplantacja komórek wysp trzustkowych – skupisk komórek w trzustce zawierających komórki produkujące insulinę – zapobiegła potencjalnemu zagrożeniu życia zmniejszenie stężenia cukru we krwi u pacjentów z chorobą.

Współautor badania, dr Xunrong Luo, profesor medycyny i chirurgii w Northwestern University Feinberg School of Medicine w Chicago, IL, mówi, że wyniki pokazują, że transplantacja komórek wysp trzustkowych jest realną opcją leczenia pacjentów z cukrzycą typu 1, którzy mają bardzo niską krew poziom glukozy lub hipoglikemia.

Co więcej, zespół twierdzi, że odkrycia sugerują, że transplantacja komórek wysp trzustkowych może wyeliminować potrzebę długotrwałej insulinoterapii u osób z cukrzycą typu 1.

Naukowcy opublikowali ostatnio swoje wyniki w – dzienniku American Diabetes Association.

Cukrzyca typu 1 stanowi około 5% wszystkich przypadków cukrzycy w USA. Występuje, gdy komórki beta w wysepkach trzustki nie są w stanie wytwarzać insuliny – hormonu regulującego poziomy glukozy we krwi poprzez promowanie transportu glukozy z krwioobiegu do innych komórek, gdzie jest on wykorzystywany do produkcji energii.

Osoby z cukrzycą typu 1 wymagają dożywotniego leczenia insuliną, poprzez wielokrotne codzienne wstrzykiwanie za pomocą wstrzykiwacza insulinowego, strzykawek lub pompy insulinowej, która pomaga regulować poziom glukozy we krwi.

Jednak nawet w przypadku leczenia niektóre osoby z cukrzycą typu 1 nadal doświadczają wahań poziomu cukru we krwi.

Hipoglikemia i jej zagrażające życiu powikłania

Hipoglikemia występuje, gdy poziom cukru we krwi spadnie do nieprawidłowo niskiego poziomu, zwykle poniżej 70 mg / dL. Wczesne objawy hipoglikemii to: drżenie, pocenie się, dezorientacja, niewyraźne / osłabione widzenie i zmęczenie.

Jednak niektórzy ludzie mogą nie doświadczyć żadnych znaków ostrzegawczych – stanu znanego jako nieświadomość hipoglikemii. U takich osób istnieje większe prawdopodobieństwo wystąpienia ciężkich powikłań w wyniku hipoglikemii, w tym drgawek, śpiączki i śmierci.

„Nawet przy najlepszej opiece ok. 30% osób z cukrzycą typu 1 nie jest świadomych niebezpiecznych spadków poziomu glukozy we krwi” – zauważa dr Griffin P. Rodgers, dyrektor Narodowego Instytutu Diabetologii i Chorób Trawiennych i Nerek. NIDDK), który pomógł sfinansować nowe badanie.

Podczas gdy ciągłe systemy monitorowania glikemii lub terapie behawioralne mogą zapobiegać takim powikłaniom u niektórych pacjentów z cukrzycą typu 1, którzy doświadczają ciężkiej hipoglikemii, nie wszyscy odnoszą korzyści.

Podkreśla to potrzebę alternatywnych metod leczenia, a dr Luo i jego współpracownicy uważają, że wybrali jedno: przeszczep komórek wysp trzustkowych.

Jak działa przeszczep wysp?

Na potrzeby badania naukowcy zgłosili się do 48 pacjentów z cukrzycą typu 1, którzy pomimo opieki specjalisty diabetologicznego lub endokrynologa mieli ciągłą świadomość hipoglikemii i często doświadczali powikłań.

Wszyscy pacjenci przeszli co najmniej jeden przeszczep komórek wyspowych. Obejmuje to wszczepienie zdrowych komórek wysp trzustkowych od zmarłego dawcy do biorcy.

Procedura transplantacji jest minimalnie inwazyjna; Komórki wysepek dawcy są oczyszczane, przetwarzane i podawane do żyły wrotnej biorcy – naczyniu, które transportuje krew z jelita do wątroby – przez mały cewnik wprowadzany do brzucha odbiorcy.

Po zakończeniu transplantacji komórki beta wszczepionych komórek wysp trzustkowych zaczynają wkrótce wytwarzać insulinę. Jednak nowe komórki wyspowe stają się w pełni funkcjonalne. Do tego czasu pacjenci będą musieli kontynuować leczenie insuliną w celu kontrolowania stężenia glukozy we krwi.

W badaniu tym osoby, które nadal przyjmowały insulinę w 75 dni po pierwszym przeszczepie przeszły drugą transplantację. Drugi przeszczep był wymagany dla 25 uczestników, podczas gdy u jednego pacjenta przeprowadzono trzy transplantacje.

„Nowa era przełomowych terapii cukrzycy typu 1”

Poziom glukozy we krwi, świadomość hipoglikemii i częstość występowania ciężkich zdarzeń hipoglikemicznych wśród uczestników oceniano 1 i 2 lata po transplantacji.

Po 1 roku naukowcy stwierdzili, że 88% uczestników miało prawie prawidłowy poziom glukozy, ich świadomość hipoglikemii została przywrócona i nie doświadczyli poważnych incydentów hipoglikemii. Wyniki te utrzymały się dla 71% uczestników 2 lata po transplantacji.

Po 1 roku insulinoterapia nie była już wymagana u 52% uczestników.

Komentując ich odkrycia, dr Luo mówi:

„Przeszczep wysp jest zwiastunem nowej ery przełomowych terapii cukrzycy typu 1, która nie jest kontrolowana konwencjonalnymi metodami leczenia.

Wyniki te wyraźnie wskazują na przeszczep wysepek jako realną opcję leczenia dla osób z cukrzycą typu 1 powikłaną ciężką hipoglikemią. Nasze badania wykazały, że przeszczepione komórki wysp trzustkowych zapewniały kontrolę glikemii, przywracały świadomość hipoglikemii i chroniły przed ciężkimi epizodami hipoglikemii. „

Konieczność stosowania leku immunosupresyjnego przez całe życie jest niepokojąca

Naukowcy zauważają, że pięciu uczestników doświadczyło powikłań związanych z przeszczepami – takich jak zmniejszona czynność nerek – podczas gdy dwóch uczestników doświadczyło infekcji związanych z immunosupresją. Jednak twierdzą, że żadne z działań niepożądanych nie prowadziło do niepełnosprawności lub śmierci.

Chorzy na cukrzycę typu 1, którzy przechodzą przeszczep wysp, będą musieli przyjmować leki immunosupresyjne przez resztę swojego życia, aby zapobiec odrzuceniu komórek dawcy przez organizm.

Badanie współautor drTom Eggerman, pracownik naukowy konsorcjum ds. Transplantacji wysepek klinicznych (NIDDK), zauważa, że ​​leki immunosupresyjne mogą powodować poważne skutki uboczne.

W związku z tym twierdzi on, że przeszczep wysp jest jedynie rozsądną opcją terapeutyczną dla osób z cukrzycą typu 1, u których występuje ciężka hipoglikemia pomimo otrzymania optymalnego leczenia, lub dla osób, które już stosują leki immunosupresyjne po przeszczepieniu nerki.

Zespół będzie nadal monitorował uczestników badania, aby określić długoterminowe korzyści z przeszczepu wysepek i czy te przeważają nad ryzykiem związanym z ciągłym zażywaniem leków immunosupresyjnych.

Na razie jednak, współautorka doktora Dr. Nancy D. Bridges, szef oddziału transplantacyjnego w National Institute of Allergy and Infectious Disease – która również pomogła w finansowaniu badania – twierdzi, że ich badania stanowią „pierwszą próbę dla komórek produktu umożliwiającego licencję w leczeniu cukrzycy typu 1. „

„Licencjonowanie ma kluczowe znaczenie, ponieważ zapewni jakość, spójność i bezpieczeństwo produktu wysepek, zapewni pacjentom lepszy dostęp do przeszczepiania wysepek i przyspieszy dalsze badania, które, mamy nadzieję, uczynią tę procedurę odpowiednią dla szerszej populacji osób z cukrzycą typu 1, ” ona dodaje.

Wcześniej w tym miesiącu doniesiono o badaniu, w którym naukowcy odkryli, jak zachęcać laboratoryjne komórki beta do dojrzewania w funkcjonujące komórki produkujące insulinę.