Krystexxa (pegloticaza) został zatwierdzony przez FDA (Food and Drug Administration) dla pacjentów z dną moczanową, którzy albo nie reagowali, albo nie mogli tolerować konwencjonalnej terapii. Dna moczanowa jest wynikiem nadmiaru kwasu moczowego w organizmie, co prowadzi do tworzenia się w stawach lub tkankach miękkich kryształów, które powodują obrzęk, ból, sztywność stawów, gorączkę i zaczerwienienie.
Według Badrula Chowdhury’ego, dyrektora oddziału produktów płucnych, alergologicznych i reumatologicznych w Centrum Oceny i Badań Narkotyków FDA, około 3% pacjentów z dną moczanową nie reaguje na konwencjonalną terapię – ten lek oferuje ważną nową opcję dla nich.
W USA szacuje się, że trzy miliony dorosłych cierpi na dnę moczanową, co oznacza, że 3% z tych milionów to około 90 000 pacjentów.
Konwencjonalne leczenie dny obejmuje podawanie leków obniżających poziom kwasu moczowego we krwi. Przykłady to inhibitory oksydazy ksantynowej, takie jak Zyloprim (allopurinol) i Uloric (febuxostat).
Krystexxa, enzym, metabolizuje kwas moczowy w nieszkodliwą substancję chemiczną, którą ciało wydala przez mocz, co obniża poziomy kwasu moczowego we krwi. Pacjent otrzymuje dożylną infuzję raz na dwa tygodnie.
Dwie próby kliniczne trwające sześć miesięcy, w których uczestniczyło 212 osób, wykazały, że Krystexxa obniżył poziomy kwasu moczowego we krwi oraz zmniejszył depozyty kryształów kwasu moczowego w stawach i tkance miękkiej.
Jednak u 25% uczestników badania klinicznego wystąpiła ciężka reakcja alergiczna na Krystexxa. W związku z tym, przed podaniem Krystexxa, personel medyczny powinien podać kortykosteroidy i leki przeciwhistaminowe, aby zminimalizować ryzyko reakcji. W badaniach opisano również inne działania niepożądane, takie jak nudności, siniaki w miejscu wstrzyknięcia, podrażnienie dróg oddechowych, ból w klatce piersiowej, wymioty i zaparcia.
Ponieważ Krystexxa nie był badany u osób z zastoinową niewydolnością serca, FDA ostrzega lekarzy, aby szczególnie uważali na takich pacjentów.
FDA informuje, że Krystexxa jest zatwierdzany za pomocą strategii oceny i łagodzenia ryzyka, która zawiera przewodnik po lekach dla pacjentów oraz materiały dla podmiotów świadczących usługi opieki zdrowotnej, w celu zakomunikowania ryzyka ciężkiej infuzji i reakcji alergicznych.
Paul Hamelin R.Ph., prezes firmy Savient Pharmaceuticals, twórcy Krystexxa, powiedział:
KRYSTEXXA jest pierwszym i jedynym leczeniem zatwierdzonym przez FDA dla dorosłych pacjentów cierpiących na przewlekłą dnę, która jest oporna na konwencjonalne leczenie. Dane kliniczne wykazały, że wielu pacjentów leczonych produktem KRYSTEXXA w dawce 8 mg co dwa tygodnie może doświadczyć istotnej poprawy klinicznej w ciągu sześciu miesięcy leczenia, odwracając przebieg tej ciężkiej, okaleczającej i wyniszczającej choroby.
Statystycznie znacząca część pacjentów w naszych kluczowych badaniach klinicznych osiągnęła obniżenie poziomu kwasu moczowego w surowicy do średniej 0,7 mg/dL i uzyskała pełną odpowiedź na ustąpienie tophi w ciągu pierwszych sześciu miesięcy leczenia. Uważamy, że zatwierdzenie KRYSTEXXA jest ważnym krokiem w kierunku realizacji naszej misji przekształcania życia pacjentów w Stanach Zjednoczonych cierpiących na przewlekłą dnę oporną na leczenie konwencjonalne, ponieważ wielu z nich ma wreszcie leczenie, które daje im nadzieję na odwrócenie tej poważnie osłabiającej choroby.
Savant Pharmaceuticals spodziewa się, że Krystexxa będzie dostępny na receptę w Stanach Zjednoczonych jeszcze w tym roku i uważa, że jest bardzo zaawansowany w przygotowaniach do wprowadzenia na rynek USA.
Co powoduje podagrę?
Poziom kwasu moczowego we krwi wzrasta, aż stanie się nadmierny (hiperurykemia), co prowadzi do gromadzenia się kryształów moczanu wokół stawów. Powoduje to stan zapalny i silny ból w przypadku ataku dny moczanowej.
Kiedy ludzkie ciało rozkłada chemikalia zwane purynami, produkuje kwas moczowy. Puryny można znaleźć naturalnie w organizmie, a także w żywności, takich jak mięso narządów, anchois, szparagi, grzyby i śledzie.
Zazwyczaj kwas moczowy rozpuszcza się i przechodzi do moczu przez nerki. Jednakże, jeśli organizm produkuje zbyt dużo kwasu moczowego, lub jeśli nerki nie wydalają go w wystarczającej ilości, stężenie wzrasta. Akumulacja powoduje tworzenie się ostrych kryształów moczanów, które wyglądają jak igły. Kumulują się w stawach lub otaczających tkankach i powodują ból, stan zapalny oraz obrzęk.
Co zaskakujące, hiperurykemię powszechnie stwierdza się u wielu osób, które nigdy nie rozwinęły dny moczanowej. Naukowcy nie są całkowicie pewni, co powoduje hiperurykemię. Istnieje jednak zdecydowanie czynnik genetyczny, ponieważ osoby, które mają bliskich krewnych z hiperurykemią, są bardziej prawdopodobne, że same ją rozwiną.
Rzadziej występujące czynniki, które mogą prowadzić do dny moczanowej, to:
- otyłość
- duże spożycie alkoholu, zwłaszcza piwa
- dieta bogata w purynowe pokarmy, takie jak owoce morza i mięso oraz organy mięsne
- dieta ekstremalnie niskokaloryczna
- regularne stosowanie aspiryny
- regularne stosowanie niacyny
- regularne stosowanie leków moczopędnych
- leki przyjmowane przez pacjentów po transplantacji, takie jak cyklosporyna
- szybka utrata masy ciała
- przewlekła choroba nerek
- nadciśnienie (wysokie ciśnienie krwi)
- łuszczyca
- guzy
- szpiczak
- niedokrwistość hemolityczna
- zatrucie ołowiem
- niedoczynność tarczycy
- chirurgia
- zespół Kelley-Seegmiller
- zespół Lescha-Nyhana
Kliknij tutaj, aby przeczytać więcej o dnie moczanowej.
Nowe badania i postępy w leczeniu dny moczanowej
W 2024 roku badania nad dną moczanową i jej leczeniem są bardziej intensywne niż kiedykolwiek. W ostatnich latach pojawiły się nowe metody diagnostyczne i terapeutyczne, które mogą przynieść nadzieję pacjentom. Na przykład badania wskazują na znaczenie diety ubogiej w puryny jako kluczowego elementu w zarządzaniu hiperurykemią. Regularne badania poziomu kwasu moczowego we krwi stają się standardem opieki, co pozwala lekarzom na szybsze reagowanie na zmiany i dostosowywanie terapii.
Nowe terapie biologiczne, takie jak kanakinumab, wykazują obiecujące wyniki w leczeniu dny moczanowej, a ich skuteczność jest obecnie badana w różnych grupach pacjentów. Kolejnym interesującym podejściem jest stosowanie leków wpływających na mikrobiom jelitowy, co może pomóc w redukcji stanów zapalnych i poprawie metabolizmu kwasu moczowego.
Statystyki pokazują, że zaledwie 30% pacjentów z dną moczanową osiąga docelowy poziom kwasu moczowego, co podkreśla znaczenie dostosowywania terapii. W miarę postępu badań medycznych, w przyszłości możemy spodziewać się jeszcze bardziej spersonalizowanych i skutecznych strategii leczenia, które zrewolucjonizują sposób, w jaki podchodzimy do tej uciążliwej choroby.
W miarę jak nauka postępuje, nadzieja na lepsze i bardziej skuteczne leczenie dny moczanowej staje się coraz bardziej realna dla pacjentów, którzy zasługują na ulgę i poprawę jakości życia.
