Drodzy użytkownicy! Wszystkie materiały dostępne na stronie zostały przetłumaczone z innych języków. Chcemy przeprosić za jakość tekstów, mamy jednak nadzieję, że będą one przydatne. Pozdrawiamy, Administracja. E-mail: admin@plmedbook.com

Uzdrowienie chorób mitochondrialnych jest bliższe z przełomem komórek macierzystych

Lekarstwo dla osób urodzonych z wyniszczającymi dziedzicznymi zaburzeniami znanymi jako choroby mitochondrialne jest teraz o krok bliżej po przełomowym odkryciu.

wolne od choroby komórki macierzyste

Duża grupa naukowców – w tym zespoły z Oregon Health & Science University w Portland i Instytutu Badań Biologicznych Salk w La Jolla, Kalifornia – z powodzeniem przekształciła komórki skóry od pacjentów z chorobami mitochondrialnymi w wolne od choroby komórki macierzyste.

W czasopiśmie opisują, w jaki sposób opracowali i przetestowali dwie różne, ale uzupełniające metody reprogramowania komórek, aby wytworzyć wolne od mutacji linie komórek macierzystych od pacjentów z chorobami mitochondrialnymi.

Chodzi o to, że komórki macierzyste można następnie wykorzystać do wytworzenia wolnego od choroby serca, mózgu, komórek mięśniowych i oczu.

Jednakże, dopóki technologia komórek macierzystych nie jest wystarczająco bezpieczna dla przeszczepienia pacjentów, w krótkim okresie metody będą prawdopodobnie ograniczone do badań.

Starszy pisarz Juan Carlos Izpisua Belmonte, profesor w Gene’s Laboratory, powiedział, że metody te będą wielkim dobrodziejstwem dla podstawowych badań. Pomogą naukowcom w dokładniejszym zbadaniu różnic między komórkami z mutacjami mitochondriów i zdrowymi komórkami.

Szacuje się, że około 1 na 4000 osób cierpi na chorobę mitochondrialną, grupę dziedzicznych, przewlekłych chorób, które powstają z jednej z 200 mutacji w DNA mitochondrialnym, przekazywanych od matki do dziecka. Choroby mogą występować w momencie narodzin lub rozwijać się w późniejszym życiu.

Mitochondria to małe obudowy wewnątrz komórek, które wytwarzają energię z pożywienia. Mają swoje własne DNA, które jest oddzielone od głównego DNA w jądrze komórkowym iw przeciwieństwie do jądrowego DNA, pochodzi tylko z jaja (nie z nasienia).

Mutacje w mitochondrialnym DNA opuszczają komórki bez wystarczającej ilości energii, aby rozwinąć się i funkcjonować prawidłowo. Prowadzi to do postępującej, ciężkiej fizycznej, rozwojowej i poznawczej niepełnosprawności, z objawami, począwszy od słabego wzrostu, osłabienia mięśni, bólu i utraty koordynacji, do drgawek, ślepoty, utraty słuchu, trudności w uczeniu się i niewydolności narządu.

Zabiegi, które mogą złagodzić niektóre z objawów lub spowolnić postępy w chorobach mitochondrialnych, istnieją, ale jak dotąd żaden nie może ich wyleczyć.

Na początku tego roku Wielka Brytania podjęła decyzję zezwalającą na tworzenie embrionów od trzech osób. Ale to uniemożliwiłoby dzieciom zrodzenie się z chorobą mitochondrialną, ale nie pomaga ludziom, którzy już mają tę chorobę.

Dwa sposoby tworzenia komórek macierzystych wolnych od zmutowanego DNA mitochondrialnego

Aby wytworzyć zdrowe komórki macierzyste wolne od zmutowanego DNA mitochondrialnego, naukowcy opracowali twotechniques.

Obie metody wykorzystywały próbki skóry od pacjentów z mitochondrialną encefalomiopatią lub LeighSyndrome – ciężkie choroby mitochondrialne, które wpływają na mózg i mięśnie.

W przypadku pierwszej metody zespół zastosował standardowy sposób przekształcania komórek skóry w komórki z pluripotententem – komórki, które mogą być namówione do dowolnego typu komórki w ciele.

Z powodu natury chorób mitochondrialnych, nie wszystkie mitochondria w komórkach są dotknięte w tym samym stopniu. Jest szansa, że ​​niektórzy nie będą mieli wadliwego DNA. Oznacza to, że w procesie generowania nowych komórek istnieje szansa, że ​​niektóre z nich zakończą się 0% chorobowymi mitochondriami.

Pozwala to naukowcom na wyłapanie w 100% zdrowych komórek macierzystych – wolnych od wad mięśniochondrycznych – od tych generowanych dla danego pacjenta.

Jednak to proste podejście niekoniecznie musi działać dla każdego pacjenta. Niektóre osobniki nie mają komórek z wystarczającą ilością mitochondriów wolnych od rozejścia.

Tak więc zespół pracował nad drugim podejściem – jeden podobny do wymiany mitochondriów użył osoby IVF z rodziny inthree-person. Jądro komórki skóry pacjenta jest przenoszone do komórki jajowej dawcy z mitochondriami. Nowa komórka jajowa jest następnie wykorzystywana do tworzenia pluripotencjalnych komórek macierzystych.

Kiedy to zrobili, zespół odkrył, że zdrowe mitochondria przejęły i zdrowe, genetycznie podobne komórki od pacjenta zostały pomyślnie wygenerowane.

Współautor Jun Wu, pracownik naukowy w laboratorium prof. Izpisua Belmonte, podsumowuje swoje odkrycia:

„W obu przypadkach chodzi o to, że mamy zdrowe komórki macierzyste i wiemy, w jaki sposób wielojądrzaste komórki macierzyste są przenoszone do różnych typów komórek, które mogą spowodować powstanie dowolnego typu komórek w ciele.”

Na początku bieżącego roku również donieśli o tym, jak zespół Salk Institute po raz pierwszy z sukcesem zademonstrował, w jaki sposób technika edycji mitochondrialnego DNA powstrzymała rozwój ludzkiej mitochondrialnej choroby od samic myszy do ich potomstwa.

Prof. Izpisua Belmonte powiedział, że leczenie może być potencjalnie wdrożone w klinikach IVF jako pojedyncze wstrzyknięcie do komórek jajowych matki lub wczesnych zarodków, a ponieważ nie wykorzystuje DNA dawcy, powinno to prowadzić do bezpieczniejszego, prostszego i bardziej etycznego traktowania niż terapia trójskładnikowa. osoba mitochondrialna terapia zastępcza.

Like this post? Please share to your friends: