Przeprojektowanie leków to jedna z najszybszych i najskuteczniejszych dróg do nowych terapii medycznych. Badacze ujawniają, w jaki sposób taka strategia może zapewnić nowe leczenie niewydolności serca.
W nowym badaniu zespół odkrył, że probenecyd – lek powszechnie stosowany w leczeniu dny moczanowej – poprawia czynność serca u niewielkiej grupy osób z niewydolnością serca.
Pierwszy autor badań, Nathan Robbins z University of Cincinnati College of Medicine w Ohio, oraz jego koledzy niedawno przedstawili swoje odkrycia.
Niewydolność serca to stan, w którym serce nie jest w stanie pompować krwi bogatej w tlen wystarczająco efektywnie, aby wspierać inne narządy.
Szacuje się, że niewydolność serca dotyka około 5,7 miliona dorosłych w Stanach Zjednoczonych, a około 50% osób z tą chorobą umiera w ciągu 5 lat od diagnozy.
Choć niewydolność serca nie ma jednoznacznego lekarstwa, istnieją terapie wspomagające radzenie sobie z chorobą. Niektóre z tych metod, jak urządzenia wspomagające lewą komorę (LVAD), koncentrują się na poprawie funkcji serca.
LVAD to urządzenie zasilane bateryjnie, które chirurgicznie wszczepiane jest w serce pacjenta. Wciąga krew z lewej komory serca i przetransportowuje ją do aorty, skąd krew rozprowadzana jest do reszty ciała.
W swoich badaniach Robbins i zespół ujawnili, jak probenecyd może stanowić nieinwazyjną alternatywę dla takich terapii, zauważając, że lek stosowany w dnie moczanowej poprawia czynność pompowania serca u pacjentów z niewydolnością serca.
Od ławki do łóżka
Badacze przetestowali probenecyd na 20 osobach w wieku średnio 57 lat, z których wszyscy mieli niewydolność serca.
W ramach podwójnie ślepego, randomizowanego badania kontrolowanego placebo, wszyscy uczestnicy przyjmowali probenecyd lub placebo przez 4-tygodniowe okresy między czerwcem 2013 r. a kwietniem 2015 r.
Frakcję wyrzutową pacjentów, czyli zdolność serca do pompowania krwi, mierzono za pomocą echokardiogramu. Inne pomiary czynności serca obejmowały badanie elektrokardiograficzne oraz 6-minutowy test marszu.
W porównaniu z placebo, naukowcy odkryli, że probenecyd doprowadził do poprawy frakcji wyrzutowej.
«To pierwszy raz, kiedy probenecyd był stosowany u pacjentów z niewydolnością serca, i pokazaliśmy, że zwiększa frakcję wyrzutową u tych pacjentów. Byłem podekscytowany, widząc, jak ta praca medyczna przeszła od ławki do łoża boleści,» mówi Robbins.
«Byliśmy bardzo pozytywnie zaskoczeni, że poprawiliśmy dwa główne aspekty funkcjonowania serca,» dodaje współautor badań, dr Jack Rubinstein z Wydziału Medycyny Wewnętrznej na Uniwersytecie w Cincinnati. «Poprawia to, jak serce kurczy się i jak się rozluźnia.»
Co ważne, stwierdzono, że lek nie wywołuje znaczących działań niepożądanych u badanych. «Jest bardzo prawdopodobne, że będzie bezpieczny, ponieważ lek był stosowany przez ludzi w każdym wieku przez dziesięciolecia,» mówi dr Rubinstein. «Ma bardzo silny profil bezpieczeństwa.»
Nowy sposób leczenia niewydolności serca
Kiedy naukowcy przetestowali lek na komórkach serca pobranych od myszy, odkryli, że probenecyd poprawia wykorzystanie wapnia w sercu, co jest kluczowym czynnikiem w skurczu mięśnia sercowego.
Mimo że potrzebne są większe badania kliniczne w celu potwierdzenia skuteczności probenecydu w leczeniu niewydolności serca, naukowcy uważają, że ich wyniki są obiecujące.
«Reperkusje są potencjalnie znaczące – jeśli uda nam się potwierdzić te eksperymenty w większych badaniach z dłuższym okresem obserwacji, może to stanowić nowy sposób leczenia niewydolności serca, dla której dostępne są ograniczone terapie medyczne,» podkreśla dr Rubinstein.
«Obecnie dostępne są urządzenia wspomagające lewą komorę, rozruszniki serca, przeszczepy serca oraz leki w leczeniu pacjentów z niewydolnością serca, ale wyniki dla pacjentów z tą chorobą są nadal gorsze niż dla zdecydowanej większości pacjentów z rakiem,» dodaje dr Rubinstein.
«To właśnie chcemy skutecznie zmienić.»
Nowe badania i ich implikacje
W kontekście ostatnich badań nad probenecydem, warto zauważyć, że w 2024 roku pojawiły się nowe dowody na jego korzystny wpływ na funkcję serca. W szczególności badania wskazują na poprawę jakości życia pacjentów z niewydolnością serca, którzy stosowali probenecyd przez dłuższy czas.
W badaniach klinicznych, które niedawno opublikowano, zauważono, że pacjenci przyjmujący probenecyd doświadczali znacznej poprawy w zakresie wydolności fizycznej oraz zmniejszenia objawów niewydolności serca. To sugeruje, że probenecyd może nie tylko poprawiać frakcję wyrzutową, ale również wpływać na codzienne życie pacjentów, co jest niezwykle istotne w kontekście ich ogólnego zdrowia.
Przyszłe badania powinny skupić się na długoterminowej obserwacji pacjentów oraz na badaniu potencjalnych synergii między probenecydem a innymi terapiami stosowanymi w leczeniu niewydolności serca. Możliwość połączenia różnych strategii terapeutycznych otwiera nowe perspektywy w walce z tą trudną do leczenia chorobą.
