Wyniki badania klinicznego III fazy są określane jako «przełom» w leczeniu cukrzycy typu 1, po stwierdzeniu, że transplantacja komórek wysp trzustkowych – skupisk komórek w trzustce odpowiedzialnych za produkcję insuliny – może zapobiegać niebezpiecznym spadkom stężenia cukru we krwi u pacjentów z tą chorobą.
Współautor badania, dr Xunrong Luo, profesor medycyny i chirurgii w Northwestern University Feinberg School of Medicine w Chicago, IL, wskazuje, że wyniki dowodzą, iż transplantacja komórek wysp trzustkowych jest realną opcją leczenia dla pacjentów z cukrzycą typu 1, którzy doświadczają hipoglikemii.
Co więcej, zespół badawczy zasugerował, że transplantacja komórek wysp trzustkowych może całkowicie wyeliminować potrzebę długotrwałej insulinoterapii u osób z cukrzycą typu 1.
Naukowcy opublikowali swoje wyniki w prestiżowym czasopiśmie American Diabetes Association.
Cukrzyca typu 1 stanowi około 5% wszystkich przypadków cukrzycy w Stanach Zjednoczonych. Występuje, gdy komórki beta w wysepkach trzustki nie mogą produkować insuliny – hormonu regulującego poziomy glukozy we krwi, który umożliwia transport glukozy z krwioobiegu do innych komórek, gdzie jest wykorzystywana do produkcji energii.
Osoby z cukrzycą typu 1 muszą stosować insulinę przez całe życie, co wiąże się z wieloma codziennymi wstrzyknięciami za pomocą wstrzykiwacza insulinowego, strzykawek lub pompy insulinowej, która pomaga w regulacji poziomu glukozy we krwi.
Jednak nawet przy intensywnym leczeniu, niektórzy pacjenci z cukrzycą typu 1 wciąż zmagają się z wahaniami poziomu cukru we krwi.
Hipoglikemia i jej zagrażające życiu powikłania
Hipoglikemia występuje, gdy poziom cukru we krwi spada do niebezpiecznie niskiego poziomu, zazwyczaj poniżej 70 mg/dL. Wczesne objawy hipoglikemii obejmują: drżenie, pocenie się, dezorientację, niewyraźne widzenie oraz uczucie zmęczenia.
Niestety, niektórzy ludzie mogą nie odczuwać żadnych objawów ostrzegawczych – to zjawisko nazywane jest nieświadomością hipoglikemii. U takich osób ryzyko wystąpienia poważnych powikłań, takich jak drgawki, śpiączka czy nawet śmierć, jest znacznie zwiększone.
«Nawet przy najlepszej opiece około 30% osób z cukrzycą typu 1 nie jest świadomych niebezpiecznych spadków poziomu glukozy we krwi» – zauważa dr Griffin P. Rodgers, dyrektor Narodowego Instytutu Diabetologii i Chorób Trawiennych i Nerek (NIDDK), który pomógł sfinansować badanie.
Podczas gdy ciągłe systemy monitorowania glikemii oraz terapie behawioralne mogą zapobiegać takim powikłaniom u niektórych pacjentów, nie wszyscy odnoszą z tego korzyści.
To podkreśla potrzebę alternatywnych metod leczenia, a dr Luo i jego zespół uznają przeszczep komórek wysp trzustkowych za jedną z obiecujących opcji.
Jak działa przeszczep wysp?
W ramach badania naukowcy zgłosili się do 48 pacjentów z cukrzycą typu 1, którzy mimo stałej opieki specjalisty diabetologicznego lub endokrynologa mieli ciągłą świadomość hipoglikemii i często doświadczali powikłań.
Wszyscy pacjenci przeszli co najmniej jeden przeszczep komórek wyspowych, co oznacza wszczepienie zdrowych komórek wysp trzustkowych od zmarłego dawcy do biorcy.
Procedura transplantacji jest mało inwazyjna; komórki wyspowe dawcy są oczyszczane, przetwarzane i wprowadzane do żyły wrotnej biorcy – naczyniu transportującym krew z jelita do wątroby – przez mały cewnik wprowadzany do brzucha odbiorcy.
Po zakończeniu transplantacji komórki beta wszczepionych komórek wysp trzustkowych zaczynają wkrótce wytwarzać insulinę. Jednak nowe komórki wyspowe muszą osiągnąć pełną funkcjonalność. Do tego momentu pacjenci będą musieli kontynuować leczenie insuliną w celu kontrolowania poziomu glukozy we krwi.
W badaniu osoby, które nadal przyjmowały insulinę 75 dni po pierwszym przeszczepie, przeszły drugą transplantację. Drugi przeszczep był wymagany dla 25 uczestników, podczas gdy jeden pacjent przeszedł trzy transplantacje.
«Nowa era przełomowych terapii cukrzycy typu 1»
Poziom glukozy we krwi, świadomość hipoglikemii oraz częstość występowania ciężkich incydentów hipoglikemicznych wśród uczestników oceniano po 1 i 2 latach od transplantacji.
Po roku naukowcy stwierdzili, że 88% uczestników miało niemal prawidłowy poziom glukozy, ich świadomość hipoglikemii została przywrócona, a poważne incydenty hipoglikemii nie wystąpiły. Te wyniki utrzymały się u 71% uczestników po dwóch latach od transplantacji.
Po roku insulinoterapia nie była już wymagana u 52% uczestników.
Komentując ich odkrycia, dr Luo mówi:
«Przeszczep wysp to zapowiedź nowej ery przełomowych terapii cukrzycy typu 1, które nie są kontrolowane konwencjonalnymi metodami leczenia.»
Wyniki te wyraźnie wskazują na przeszczep wysepek jako realną opcję leczenia dla osób z cukrzycą typu 1, które borykają się z ciężką hipoglikemią. Nasze badania wykazały, że przeszczepione komórki wysp trzustkowych zapewniały kontrolę glikemii, przywracały świadomość hipoglikemii i chroniły przed ciężkimi epizodami hipoglikemii.
Konieczność stosowania leku immunosupresyjnego przez całe życie jest niepokojąca
Naukowcy zauważają, że pięciu uczestników doświadczyło powikłań związanych z przeszczepami, takich jak obniżona czynność nerek, podczas gdy dwóch uczestników miało infekcje związane z immunosupresją. Jednak żadne z działań niepożądanych nie prowadziło do niepełnosprawności ani śmierci.
Pacjenci z cukrzycą typu 1, którzy przechodzą przeszczep wysp, będą musieli stosować leki immunosupresyjne przez resztę życia, aby zapobiec odrzutom komórek dawcy przez organizm.
Dr Tom Eggerman, współautor badania i pracownik naukowy konsorcjum ds. transplantacji wysepek klinicznych (NIDDK), zauważa, że leki immunosupresyjne mogą powodować poważne skutki uboczne.
W związku z tym uważa, że przeszczep wysp jest rozsądna opcją terapeutyczną tylko dla osób z cukrzycą typu 1, które cierpią na ciężką hipoglikemię pomimo otrzymania optymalnego leczenia, lub dla tych, którzy już przyjmują leki immunosupresyjne po przeszczepie nerki.
Zespół będzie kontynuował monitorowanie uczestników badania, aby określić długoterminowe korzyści z przeszczepu wysepek oraz ustalić, czy te korzyści przewyższają ryzyko związane z ciągłym stosowaniem leków immunosupresyjnych.
Na chwilę obecną, dr Nancy D. Bridges, szef oddziału transplantacyjnego w National Institute of Allergy and Infectious Disease, która także pomogła w finansowaniu badania, podkreśla, że ich badania stanowią «pierwszą próbę uzyskania licencji na produkt komórkowy do leczenia cukrzycy typu 1.»
«Licencjonowanie jest kluczowe, ponieważ zapewnia jakość, spójność i bezpieczeństwo produktu wysepek, a także umożliwia pacjentom lepszy dostęp do transplantacji wysepek oraz przyspiesza dalsze badania, które, mamy nadzieję, uczynią tę procedurę odpowiednią dla szerszej populacji osób z cukrzycą typu 1,» dodaje.
Wcześniej w tym miesiącu opublikowano badanie, w którym naukowcy odkryli, jak stymulować laboratoryjne komórki beta do dojrzewania w funkcjonujące komórki produkujące insulinę.
Aktualne badania i przyszłość terapii
W 2024 roku, badania nad przeszczepami komórek wysp trzustkowych nabierają nowego znaczenia. Naukowcy kontynuują poszukiwania innowacyjnych metod, które mogą zwiększyć skuteczność przeszczepów oraz zminimalizować ryzyko powikłań związanych z immunosupresją. Również rozwijane są techniki pozyskiwania komórek beta z komórek macierzystych oraz inżynieria tkankowa, co może w przyszłości zrewolucjonizować leczenie cukrzycy typu 1.
Ostatnie badania potwierdzają, że wprowadzenie terapii genowej może przynieść nadzieję na przywrócenie naturalnej produkcji insuliny u pacjentów z cukrzycą typu 1, co może całkowicie odmienić ich codzienne życie. To wszystko wskazuje na dynamiczny rozwój w dziedzinie terapii cukrzycy, dając pacjentom nadzieję na lepszą jakość życia.
