Naukowcy z University of Texas Health Science Center w San Antonio znaleźli sposób na wyleczenie cukrzycy typu 1 u myszy. Mamy nadzieję, że nowa technika – która zwiększa wydzielanie insuliny w trzustce – osiągnie ludzkie badania kliniczne w ciągu najbliższych 3 lat.
![[Cukrzyca zapisana za pomocą kości]](https://demedbook.com/images/1/type-1-diabetes-cured-in-mice-using-gene-therapy.jpg)
Współtwórca badania, dr Bruno Doiron, z Wydziału Diabetologicznego i jego współpracownicy, niedawno zgłosili swoje odkrycia w czasopiśmie.
Szacuje się, że cukrzyca typu 1 dotyka około 1,25 miliona dzieci i dorosłych w Stanach Zjednoczonych. Początek choroby występuje najczęściej w dzieciństwie, ale może pojawić się w każdym wieku.
W cukrzycy typu 1 układ odpornościowy niszczy wytwarzające insulinę komórki beta trzustki. Insulina jest hormonem regulującym poziom glukozy we krwi. W rezultacie poziom glukozy we krwi staje się zbyt wysoki.
Obecnie nie ma lekarstwa na cukrzycę typu 1; choroba jest leczona dietą i insulinoterapią. Jednak w ostatnich latach naukowcy badali zastąpienie komórek beta jako metodę eliminacji cukrzycy typu 1 raz na zawsze.
Dr Doiron i jego współpracownicy zastosowali nowe podejście do swoich nowych badań. Zespół ujawnia, w jaki sposób zastosowali metodę zwaną transferem genów, aby nakłonić inne komórki trzustki do produkcji insuliny.
Dzięki tej technice naukowcom udało się wyleczyć cukrzycę typu 1 u myszy, przybliżając nas o krok do leczenia choroby u ludzi.
Metoda przenoszenia genów prowadzi do długotrwałego wydzielania insuliny u myszy
Technika transferu genów – nazywana siecią komórkową, integracją i przetwarzaniem – polega na wprowadzaniu określonych genów do trzustki przy użyciu wirusa jako wektora.
Zespół zauważa, że komórki beta są odrzucane u pacjentów z cukrzycą typu 1. Dzięki metodzie transferu genów nowo wprowadzone geny zachęcają komórki inne niż beta do wytwarzania insuliny, bez żadnych skutków ubocznych.
„Trzustka ma wiele innych typów komórek oprócz komórek beta, a naszym podejściem jest zmiana tych komórek, aby zaczęły wydzielać insulinę, ale tylko w odpowiedzi na glukozę [cukier]” – mówi współautor badania dr Ralph DeFronzo, szef Wydziału Diabetologicznego. „Zasadniczo jest to podobne do komórek beta.”
Po przetestowaniu swojej techniki na modelach myszy z cukrzycą typu 1, naukowcy odkryli, że byli w stanie indukować długotrwałe wydzielanie insuliny i regulację poziomu glukozy we krwi, bez negatywnych skutków ubocznych.
„Wyzdrowiało myszy przez 1 rok bez żadnych skutków ubocznych, nigdy nie widziałem, ale to jest model myszy, więc należy zachować ostrożność, chcemy to przekazać dużym zwierzętom, które są bliżej ludzi w fizjologii endokrynologii system.”
Dr Bruno Doiron, Ph.D.
Technika może również pomóc w leczeniu cukrzycy typu 2
Co ważne, naukowcy podkreślają, że terapia z wykorzystaniem genów uwalnia tylko insulinę w odpowiedzi na poziom cukru we krwi, dlatego może przekształcić obecne metody leczenia cukrzycy typu 1.
„Głównym problemem, jaki mamy w dziedzinie cukrzycy typu 1, jest hipoglikemia (niski poziom cukru we krwi)” – mówi dr Doiron. „Proponowany transfer genów jest niezwykły, ponieważ zmienione komórki odpowiadają właściwościom komórek beta, a insulina uwalniana jest tylko w odpowiedzi na glukozę.”
Nowa strategia może nie tylko wyleczyć cukrzycę typu 1, ale naukowcy twierdzą, że może to również wyeliminować potrzebę stosowania insulinoterapii u pacjentów z cukrzycą typu 2, która pojawia się, gdy organizm nie jest w stanie skutecznie używać insuliny.
Kosztem około 5 milionów USD będzie testowanie ich techniki w dużych modelach zwierzęcych, ale naukowcy są przekonani, że można to osiągnąć. Mają nadzieję dotrzeć do badań klinicznych na ludziach w ciągu najbliższych 3 lat.
Dowiedz się, w jaki sposób spożycie omegi-3 przez matkę może wpływać na ryzyko wystąpienia cukrzycy typu 1 u niemowląt.
