Koncepcja terapii komórkami macierzystymi jest zwodniczo prosta: weź komórki od dawcy i umieść je u pacjenta w celu leczenia choroby lub urazu. Jednak rzeczywistość nie spełnia marzeń.
Medycyna regeneracyjna wykorzystuje komórki, biomateriały i cząsteczki do utrwalania struktur w ciele, które nie działają prawidłowo z powodu choroby lub urazu.
Tym, co odróżnia leczenie regeneracyjne od wielu tradycyjnych leków, jest to, że te ostatnie najczęściej leczą objawy, podczas gdy te pierwsze mają na celu leczenie pierwotnej przyczyny stanu pacjenta poprzez zastąpienie utraconych komórek lub narządów lub naprawienie wadliwego genu.
Powab medycyny regeneracyjnej obiecuje przedefiniować leczenie medyczne, umieszczając komórki macierzyste i biokompatybilne materiały w centrum tej rewolucji. Wiele przełomów odnotowano i okrzyknięto w czasopismach naukowych i mediach przez lata.
Jednak obecnie liczba leków stosowanych w medycynie regeneracyjnej w medycynie jest rozczarowująco niska, a grupa komisarzy krytykuje ten brak postępów w raporcie opublikowanym w zeszłym tygodniu.
W rzeczywistości, według prof. Giulio Cossu – z Wydziału Komórki i Biologii Matrixa i Medycyny Regeneracyjnej na Uniwersytecie w Manchesterze w Wielkiej Brytanii – i jego kolegów komisarzów, tylko garstka przełomów sprawiła, że pacjenci i prywatne kliniki zarabiają na rozpaczliwych poszukiwaniach pacjentów, oferując niesprawdzone terapie.
Dlaczego tak wiele obietnic nowych terapii jest krótkich? I co będzie potrzebne, aby społeczeństwo skorzystało z ogromnego potencjału, jaki ma medycyna regeneracyjna?
Czym jest medycyna regeneracyjna?
W swoim raporcie komisarze mówią, że medycyna regeneracyjna «ma na celu zastąpienie lub naprawę komórek ludzkich lub regenerację tkanek lub narządów w celu przywrócenia prawidłowego funkcjonowania». Nacisk na «normalną funkcję» określa to podejście do leczenia medycznego oprócz wielu powszechnie stosowanych leków, które mają tendencję do leczenia objawów, ale nie odnoszą się do przyczyn leżących u ich podstaw.
«Terapie komórkowe i medycyna regeneracyjna, które mają potencjał poprawy zdrowia pacjentów, stanowią strukturalną zmianę w opiece zdrowotnej, koncentrując się na przyczynach choroby poprzez naprawę, wymianę lub regenerację uszkodzonych komórek w organizmie» – wyjaśniają autorzy.
Na przykład osoba z cukrzycą typu 1 nie może wytwarzać insuliny. Zamiast tego codzienne zastrzyki insuliny są wymagane, aby utrzymać poziom cukru we krwi w ryzach.
Medycyna regeneracyjna dąży do rozwiązania tego problemu poprzez regenerację wysepek Langerhansa, które pozwalają jednostce wytwarzać insulinę. Oznaczałoby to brak kolejnych wstrzyknięć insuliny i powrót do normalnego metabolizmu cukrów.
Podczas gdy leczenie cukrzycy typu 1 w ten sposób nie jest jeszcze rzeczywistością, istnieją pewne obszary medycyny regeneracyjnej, które są dobrze ugruntowane w praktyce medycznej.
Wczesne sukcesy
Najwcześniejszą formą terapii komórkowej była transfuzja krwi, która jest obecnie powszechna w większości przypadków klinicznych.
Następnie na liście przeszczepiono szpik kostny, dając pacjentom z uszkodzeniem popromiennym lub nowotworom krwi szansę na stworzenie nowych, zdrowych komórek krwi za pomocą komórek macierzystych szpiku kostnego dawcy.
Terapia komórkowa z wykorzystaniem komórek własnych pacjenta jest również stosowana w przypadkach ciężkich oparzeń i oparzeń, gdy pacjent nie ma wystarczającej ilości nieuszkodzonej skóry do leczenia przeszczepu skóry.
Tutaj komórki skóry są izolowane z małej biopsji i ekspandowane w specjalistycznym laboratorium. Miliony komórek mogą być hodowane we względnie krótkim czasie i przeszczepiane na ranę oparzenia w celu przyspieszenia gojenia.
Jednak pomimo tych sukcesów i faktu, że naukowcy na całym świecie pracują nad nowymi terapiami, zabiegi medycyny regeneracyjnej nie weszły do głównego nurtu praktyki medycznej w większości dziedzin medycyny.
Według raportu «istnieje potencjał znacznego zmniejszenia ciężaru choroby w niektórych typowych stanach (np. Udar, choroba serca, postępujące stany neurologiczne, choroby autoimmunologiczne i uraz).»
I «Wraz ze wzrostem średniej długości życia terapie medycyny regeneracyjnej mogą znacznie poprawić jakość życia wielu pacjentów cierpiących na choroby przewlekłe».
Co powstrzymuje te zmiany?
Od badań do praktyki medycznej
Armia naukowców z całego świata pracuje nad nowymi rozwiązaniami medycyny regeneracyjnej w zakresie powszechnych chorób i urazów.
Tylko w ubiegłym roku informowano o technologii chipów, która może zmienić jeden rodzaj komórek w inny i leczyć całe narządy, nową metodę malowania natryskowego biomateriałów na uszkodzonych sercach przy użyciu minimalnie inwazyjnej chirurgii oraz czynnik wzrostu, który może odwrócić osteoporozę.
Jednak lista zatwierdzonych produktów komórkowych i terapii genowej na stronie internetowej Food and Drug Administration (FDA) jest zaskakująco krótka: ma tylko 15 wpisów.
Według autorów raportu opublikowanego w:
«Terapia komórkowa przyniosła klinicznie niezwykłe rezultaty, ratując setki tysięcy istnień ludzkich […] Jednak wiele terapii komórkowych miało ograniczoną, zmienną lub przejściową skuteczność.»
Droga od udanych badań do praktyki lekarskiej jest długa, ponieważ organy zdrowia, takie jak FDA, które zatwierdzają nową terapię, muszą być przekonane, że nowe leczenie jest bezpieczne i działa.
Terapie medycyny regeneracyjnej są zazwyczaj bardzo drogie, ponieważ często wymagają specjalnych zakładów produkcyjnych i wysoko wykwalifikowanego personelu. Ponieważ budżety zdrowotne są wyciśnięte w wielu krajach, wysokie koszty stanowią barierę dla urzeczywistnienia takich terapii.
«Ogromne korzyści mogą być czerpane z medycyny regeneracyjnej, ale przy ogromnych kosztach, a przystępna cena może ograniczyć wdrożenie, nawet jeśli istnieje duża szansa na obniżenie kosztów» – wyjaśniają komisarze.
«Chociaż rynek rozwija się w ciągu następnych kilku dekad», autorzy raportu wyjaśniają, «zastanawiając się, w jaki sposób produkty medycyny regeneracyjnej mogą stać się bardziej przystępne cenowo i opłacalne, aby pacjenci mogli czerpać z nich korzyści».
Oczywiste jest, że istnieje ogromny popyt na strategie medycyny regeneracyjnej, aby rozwiązać wspólne problemy zdrowotne oraz że zarówno małe, jak i duże podmioty z branży farmaceutycznej i opieki zdrowotnej inwestują w opracowywanie nowych terapii.
Jednak autorzy raportu mocno krytykują sposób, w jaki niektórzy gracze czerpią zyski z często rozpaczliwych sytuacji medycznych pacjentów.
Czy pacjenci są wykorzystywani?
W sierpniu, komisarz FDA, dr Scott Gottlieb, wydał oświadczenie, że «[…] nieuczciwi aktorzy wykorzystują szczere doniesienia o znacznym potencjale klinicznym właściwie opracowanych produktów jako oszukujących pacjentów i żerujących na optymizmie pacjentów cierpiących z powodu złego stanu zdrowia choroby. «
W ramach ataków «zapobiegających pozbawionym skrupułów aktorów, którzy mogą oszukać pacjentów i potencjalnie zaszkodzić ich zdrowiu», FDA wystosowała ostrzeżenie do kliniki komórek macierzystych na Florydzie w celu «wprowadzenia do obrotu komórek macierzystych bez zgody FDA».
W tym konkretnym przypadku komórki macierzyste z tłuszczu wyizolowano i podano pacjentom dożylnie lub wstrzykiwano bezpośrednio do rdzenia kręgowego w różnych stanach, pomimo całkowitego braku dowodów naukowych lub medycznych na poparcie tego typu leczenia.
Stwierdzono również, że klinika nie przestrzegała wytycznych, które mają zapobiegać skażeniu mikrobiologicznemu podczas przetwarzania komórek macierzystych, pozostawiając pacjentów zagrożonych traktowaniem zanieczyszczonymi komórkami.
«Pozostaje więc pytanie, co zrobić w przypadku zdesperowanych pacjentów, którzy płacą ogromne sumy za niesprawdzone zabiegi» – piszą komisarze.
Rygorystyczne przepisy i sankcje ze strony władz odpowiedzialnych za opiekę zdrowotną nad instytucjami oferującymi produkty bez licencji będą kluczem do zapewnienia bezpieczeństwa pacjentów.
Co przyniesie przyszłość?
Postęp naukowy w badaniach nad komórkami macierzystymi i medycyną regeneracyjną jest uznawany za przełom. Jednak przełom w badaniach nie oznacza nowej terapii, która często prowadzi do konfliktu między oczekiwaniami publicznymi a szybkością, z jaką można opracować nowe metody leczenia.
Jednak medycyna regeneracyjna ma udokumentowane sukcesy – aczkolwiek w bardzo niewielkiej liczbie chorób.
«Bardziej złożone choroby, takie jak cukrzyca czy zawał serca, będą wymagały bardziej zaawansowanych metod, niż to, co jest dostępne dzisiaj, aby zobaczyć znaczący wpływ kliniczny.» Ogólnie, wątpię, aby medycyna regeneracyjna miała wpływ na globalne zdrowie, takie jak szczepionki, przynajmniej w najbliższej przyszłości. «
Prof. Giulio Cossu
Jednak prof. Cossu podkreślił ogromny potencjał, jaki ma medycyna regeneracyjna. Powiedział: «Pierwsza transfuzja krwi do transplantacji szpiku kostnego, klonowanie, rozwój wektorów wirusowych, ES [embrionalne komórki macierzyste], a ostatnio komórki indukowane przez iPS [indukowane pluripotentne], edycja genomu i organoidy są bardzo obiecujące na przyszłość.»
Tak więc pojęcie pozostaje takie samo: weź komórki od dawcy, biomateriałów lub cząsteczek – lub dowolną ich kombinację – i umieść je u pacjenta w celu leczenia choroby lub urazu.
Aby przenieść medycynę regeneracyjną do głównego nurtu medycyny, lepsza nauka i lepsza regulacja muszą być zintegrowane zarówno z nowatorskimi metodami produkcji, dzięki którym leczenie jest niedrogie, jak i sposobem pokazania, w jaki sposób ostatecznie przynoszą korzyść pacjentowi i całemu społeczeństwu.
Komisarze podsumowują, że «[e] xploration jest niezbędne, aby firmy i pracownicy akademiccy przesunęli pole do przodu, równoważąc ryzyko, koszty i potencjalne korzyści w jak największym stopniu».
«Sposób, w jaki postępujemy w tym nowym, globalnym terenie, może być największym wyzwaniem dla naukowców, lekarzy, pacjentów, krewnych, regulatorów i społeczeństwa jako całości».
Ostatnie badania i trendy w medycynie regeneracyjnej
W 2024 roku obserwujemy znaczący postęp w badaniach nad komórkami macierzystymi oraz ich zastosowaniem w medycynie regeneracyjnej. Nowe badania wykazały, że terapie z wykorzystaniem komórek macierzystych mogą nie tylko wspierać regenerację tkanek, ale także przyczyniać się do poprawy funkcji narządów u pacjentów z przewlekłymi schorzeniami.
Na przykład badania opublikowane w 2024 roku wskazują na obiecujące wyniki dotyczące zastosowania komórek macierzystych w leczeniu choroby Alzheimera. Naukowcy odkryli, że podawanie komórek macierzystych może prowadzić do poprawy funkcji poznawczych u pacjentów, co może otworzyć nowe możliwości terapeutyczne w walce z tym schorzeniem.
Dodatkowo, rozwój technologii edycji genów, takich jak CRISPR, umożliwia bardziej precyzyjne i skuteczne interwencje w przypadkach, gdzie występują genetyczne uwarunkowania chorób. Przykładowo, badania nad mukowiscydozą i anemią sierpowatą pokazują, że edycja genów w połączeniu z terapią komórkami macierzystymi może przynieść znaczące korzyści terapeutyczne.
Jednakże, aby te nowe terapie mogły stać się dostępne dla szerszej populacji, niezbędne są dalsze badania, które potwierdzą ich bezpieczeństwo i skuteczność. Ważne jest również, aby zwrócić uwagę na etyczne aspekty związane z wykorzystaniem komórek macierzystych oraz zapewnienie, że terapie te będą dostępne dla wszystkich pacjentów, niezależnie od ich statusu finansowego.
Podsumowując, medycyna regeneracyjna w 2024 roku znajduje się na etapie przełomowym, z ogromnym potencjałem, ale i wyzwaniami, które muszą zostać pokonane, aby spełnić obietnice, jakie niesie ze sobą ta dziedzina. Współpraca między naukowcami, lekarzami i instytucjami regulacyjnymi będzie kluczowa dla dalszego rozwoju i wdrożenia innowacyjnych terapii, które mogą zmienić życie pacjentów na lepsze.
