Krystexxa (pegloticaza) został zatwierdzony przez FDA (Food and Drug Administration) dla pacjentów z dną moczanową, którzy albo nie reagowali, albo nie mogli tolerować konwencjonalnej terapii. Dna jest wynikiem nadmiaru kwasu moczowego w organizmie, co prowadzi do tworzenia się w stawach lub tkankach miękkich kryształów, powodując obrzęk, ból, sztywność stawów, gorączkę i zaczerwienienie.
Według Badrula Chowdhury’ego, dyrektora oddziału produktów płucnych, alergologicznych i reumatologicznych w Centrum Oceny i Badań Narkotyków FDA, około 3% pacjentów z dną nie reaguje na konwencjonalną terapię – ten lek oferuje ważną nową opcję dla nich.
Szacuje się, że w USA trzy miliony dorosłych z powodu dny moczanowej. 3% z tych milionów to około 90 000 pacjentów.
Konwencjonalne leczenie dny obejmuje podawanie leków obniżających poziom kwasu moczowego we krwi. Przykłady obejmują inhibitory oksydazy ksantynowej Zyloprim (allopurinol) i Uloric (febuxostat).
Krystexxa, enzym, metabolizuje kwas moczowy w nieszkodliwą substancję chemiczną, którą ciało ludzkie wydala przez mocz, obniżając w ten sposób poziomy kwasu moczowego we krwi. Pacjent otrzymuje dożylną infuzję raz na dwa tygodnie.
Dwie próby kliniczne trwające sześć miesięcy i obejmujące 212 uczestników wykazały, że Krystexxa obniżył poziomy kwasu moczowego we krwi, a także zmniejszył depozyty kryształów kwasu moczowego w stawach i tkance miękkiej.
Jednak u 25% uczestników badania klinicznego wystąpiła ciężka reakcja alergiczna na Krystexxa. Dlatego też, przed podaniem pacjentowi Krystexxa, pracownicy służby zdrowia powinni podawać kortykosteroidy i leki przeciwhistaminowe, aby zminimalizować ryzyko reakcji. W badaniach opisano również inne reakcje, w tym nudności, siniak w miejscu wstrzyknięcia, podrażnienie dróg oddechowych, ból w klatce piersiowej, wymioty i zaparcia.
Ponieważ preparat Krystexxa nie był badany u osób z zastoinową niewydolnością serca, FDA ostrzega lekarzy, aby szczególnie uważali na takich pacjentów.
FDA informuje, że Krystexxa jest zatwierdzany za pomocą strategii oceny i łagodzenia ryzyka, która zawiera przewodnik po lekach dla pacjentów i materiały dla podmiotów świadczących usługi opieki zdrowotnej w celu zakomunikowania ryzyka ciężkiej infuzji i reakcji alergicznych.
Paul Hamelin R.Ph., prezes firmy Savient Pharmaceuticals, twórcy Krystexxa, powiedział:
KRYSTEXXA jest pierwszym i jedynym leczeniem zatwierdzonym przez FDA dla dorosłych pacjentów cierpiących na przewlekłą dnę, która jest oporna na konwencjonalne leczenie. Dane kliniczne wykazały, że wielu pacjentów leczonych produktem KRYSTEXXA w dawce 8 mg co dwa tygodnie może doświadczyć w ciągu sześciu miesięcy leczenia istotnej poprawy klinicznej, odwracając przebieg tej ciężkiej, okaleczającej i wyniszczającej choroby.
Statystycznie znacząca część pacjentów w naszych kluczowych badaniach klinicznych osiągnęła obniżenie poziomu kwasu moczowego w surowicy do średniej 0,7 mg / dL i uzyskała pełną odpowiedź na ustąpienie tophi w ciągu pierwszych sześciu miesięcy leczenia. Uważamy, że zatwierdzenie KRYSTEXXA jest ważnym krokiem w kierunku realizacji naszej misji przekształcania życia pacjentów w Stanach Zjednoczonych cierpiących na przewlekłą dnę oporną na leczenie konwencjonalne, ponieważ wielu z nich ma wreszcie leczenie, które daje im nadzieję na odwrócenie tego poważnie. osłabiająca choroba.
Savant Pharmaceuticals spodziewa się, że Krystexxa będzie dostępny na receptę w Stanach Zjednoczonych jeszcze w tym roku i uważa, że jest bardzo zaawansowany w przygotowaniach do wprowadzenia na rynek USA.
Co powoduje podagrę?
Poziom kwasu moczowego we krwi wzrasta, aż poziom staje się nadmierny (hiperurykemia), powodując gromadzenie się kryształów moczanu wokół stawów. Powoduje to stan zapalny i silny ból w przypadku ataku dny moczanowej.
Kiedy ludzkie ciało rozkłada chemikalia zwane purynami, produkuje kwas moczowy. Puryny można znaleźć naturalnie w organizmie, a także w żywności, takich jak mięso narządów, anchois, szparagi, grzyby i śledzie.
Przez większość czasu kwas moczowy rozpuszcza się i przechodzi do moczu przez nerki. Jednakże, jeśli organizm produkuje zbyt dużo kwasu moczowego, lub jeśli nerki nie wydalają kwasu moczowego w wystarczającej ilości, wzrasta. Akumulacja powoduje gwałtowne kryształy moczanów, które wyglądają jak igły. Kumulują się w stawach lub otaczających tkankach i powodują ból, stan zapalny i obrzęk.
Co zaskakujące, hiperurycemię powszechnie stwierdza się u wielu osób, które nigdy nie rozwinęły dny moczanowej. Naukowcy nie są całkowicie pewni, co powoduje hiperurykemię. Jest zdecydowanie czynnik genetyczny, ponieważ osoba, która ma bliskich krewnych z hiperurykemią, jest bardziej prawdopodobna, że sama ją rozwinie.
Rzadziej występowały napady dny moczanowej i mogą być przyczynami dny moczanowej:
- otyłość
- duże spożycie alkoholu, zwłaszcza piwa
- dieta bogata w purynowe pokarmy, takie jak owoce morza i mięso oraz organy mięsne
- dieta ekstremalnie niskokaloryczna
- regularne stosowanie aspiryny
- regularne stosowanie niacyny
- regularne stosowanie leków moczopędnych
- leki przyjmowane przez pacjentów po transplantacji, takie jak cyklosporyna
- szybka utrata masy ciała
- przewlekłą chorobę nerek
- nadciśnienie (wysokie ciśnienie krwi)
- łuszczyca
- guzy
- szpiczak
- niedokrwistość hemolityczna
- zatrucie ołowiem
- niedoczynność tarczycy
- Chirurgia
- Zespół Kelley-Seegmiller
- Zespół Lescha-Nyhana
Kliknij tutaj, aby przeczytać więcej o dnie moczanowej.
Źródła: FDA, Savient Pharmaceuticals, Medical News Today (archiwa)
Napisane przez Christiana Nordqvista
