Nowa Terapia Genowa Leczy Cukrzycę Typu 1 U Myszy

Naukowcy z University of Texas Health Science Center w San Antonio dokonali przełomowego odkrycia, które może zrewolucjonizować leczenie cukrzycy typu 1. Dzięki nowej technice, która zwiększa wydzielanie insuliny w trzustce, mamy nadzieję na wprowadzenie badań klinicznych na ludziach w ciągu najbliższych trzech lat.

Cukrzyca typu 1 wyleczona u myszy za pomocą terapii genowej

Współtwórca badania, dr Bruno Doiron, z Wydziału Diabetologicznego, wraz z zespołem, opublikował swoje odkrycia w renomowanym czasopiśmie naukowym.

Cukrzyca typu 1 to schorzenie, które dotyka około 1,25 miliona dzieci i dorosłych w Stanach Zjednoczonych. Choroba najczęściej rozwija się w dzieciństwie, ale może wystąpić w każdym wieku.

W przypadku cukrzycy typu 1 układ odpornościowy atakuje komórki beta w trzustce, które produkują insulinę – hormon kluczowy w regulacji poziomu glukozy we krwi. Skutkiem tego jest zbyt wysoki poziom glukozy, co prowadzi do poważnych komplikacji zdrowotnych.

Obecnie nie istnieje skuteczne lekarstwo na cukrzycę typu 1; leczenie polega głównie na diecie i insulinoterapii. W ostatnich latach naukowcy intensywnie badają możliwość zastąpienia komórek beta, co mogłoby na stałe wyeliminować cukrzycę typu 1.

Dr Doiron i jego zespół zastosowali innowacyjne podejście w swoich badaniach. Zespół wykorzystał metodę transferu genów, aby skłonić inne komórki trzustki do produkcji insuliny, co przyczyniło się do wyleczenia cukrzycy typu 1 u myszy, zbliżając nas do możliwości leczenia ludzi.

Nowe Odkrycia w Transferze Genów: Długotrwałe Wydzielanie Insuliny

Technika transferu genów, nazwanej siecią komórkową, integracją i przetwarzaniem, polega na wprowadzaniu specyficznych genów do trzustki za pomocą wirusów jako wektorów.

Zespół badawczy zauważył, że komórki beta są odrzucane u pacjentów z cukrzycą typu 1. Dzięki transferowi genów nowo wprowadzone geny motywują inne komórki trzustki do produkcji insuliny, eliminując skutki uboczne.

«Trzustka jest domem dla wielu różnych typów komórek, a naszym celem jest przekształcenie tych komórek, by zaczęły wydzielać insulinę w odpowiedzi na wzrost poziomu glukozy,» mówi współautor badania, dr Ralph DeFronzo. «To podejście jest zasadniczo podobne do działania komórek beta.»

Po przeprowadzeniu badań na modelach myszy z cukrzycą typu 1, naukowcy odkryli, że byli w stanie wywołać długotrwałe wydzielanie insuliny oraz skuteczną regulację poziomu glukozy, bez żadnych negatywnych skutków ubocznych.

«Myszy były zdrowe przez rok bez żadnych skutków ubocznych, co jest imponujące. Musimy jednak zachować ostrożność, ponieważ to tylko model myszy; teraz chcemy przetestować naszą metodę na większych zwierzętach, które są bliżej ludzi w kontekście fizjologii endokrynologicznej,» dodaje dr Bruno Doiron.

Terapia Genowa Może Zrewolucjonizować Leczenie Cukrzycy Typu 2

Co istotne, naukowcy podkreślają, że ta terapia genowa uwalnia insulinę wyłącznie w odpowiedzi na poziom cukru we krwi, co może przekształcić obecne metody leczenia cukrzycy typu 1.

«Największym wyzwaniem w cukrzycy typu 1 jest hipoglikemia,» mówi dr Doiron. «Proponowany transfer genów jest wyjątkowy, ponieważ zmodyfikowane komórki działają jak komórki beta, uwalniając insulinę tylko w odpowiedzi na glukozę.»

Nowa strategia może nie tylko wyleczyć cukrzycę typu 1, ale również wyeliminować potrzebę insulinoterapii u pacjentów z cukrzycą typu 2, która występuje, gdy organizm nie jest w stanie skutecznie wykorzystać insuliny.

Z budżetem wynoszącym około 5 milionów dolarów, naukowcy planują testowanie swojej techniki na większych modelach zwierzęcych, ale są pełni optymizmu co do osiągnięcia tego celu. Ich marzeniem jest rozpoczęcie badań klinicznych na ludziach w ciągu najbliższych trzech lat.

Dodatkowo, badania wykazały, że spożycie kwasów omega-3 przez matki może znacząco wpłynąć na ryzyko wystąpienia cukrzycy typu 1 u niemowląt, co jest obiecującym kierunkiem dla przyszłych badań.

PLMedBook