Nowe badanie daje nadzieję ludziom z ALS. Immunoterapia może dramatycznie spowolnić postęp choroby, to pokazuje.
Stan neurodegeneracyjny stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) wpływa na komórki nerwowe, które kontrolują ruchy mięśni w mózgu i rdzeniu kręgowym.
W ALS komórki te pogarszają się z czasem, co stopniowo prowadzi do ogólnego osłabienia, problemów z oddychaniem, mówieniem i połykaniem.
Ostatecznie choroba powoduje całkowity paraliż, niewydolność oddechową i śmierć.
ALS – znany również jako choroba Lou Gehriga, nazwany na cześć słynnego gracza baseballu, u którego zdiagnozowano chorobę w latach 30. XX wieku – ma wpływ na ponad 20 000 osób w Stanach Zjednoczonych w danym momencie.
Ponadto uważa się, że ponad 6 000 osób w Stanach Zjednoczonych każdego roku otrzymuje diagnozę ALS.
Na razie nie ma lekarstwa na ALS. Obecne terapie opóźniają progresję choroby, ale nie za dużo.
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) do tej pory zatwierdziła dwa leki na ALS: jeden wydłuża życie o 2-3 miesiące, ale nie poprawia objawów i można pomóc w opóźnieniu spadku codziennego funkcjonowania.
Jednak przełomowe badania dają nadzieję na skuteczniejsze leczenie ALS. Naukowcy prowadzeni przez neurologa dr Stanleya H. Appel’a, współrezydent Houston Metodystycznego Instytutu Neurologicznego w Teksasie, zbadali zalety immunoterapii dla osób z tym schorzeniem.
Dokładniej, zespół wstrzyknął rodzaj komórek odpornościowych T nazywanych regulatorowymi limfocytami T (Treg) trzem pacjentom z ALS. Po raz pierwszy ta terapia została zbadana u ludzi.
Wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie
Badanie roli Treg w ALS
Tregi pomagają powstrzymać zapalenie, które charakteryzuje ALS i przyspiesza postęp choroby.
«Stwierdziliśmy – zauważa dr Appel – że wielu naszych pacjentów z ALS nie tylko miało niski poziom Treg, ale także, że ich Tregi nie funkcjonowały prawidłowo.»
Badacze wysunęli hipotezę, że zwiększenie poziomu Treg u trzech pacjentów z ALS spowolni tę chorobę.
«Wierzyliśmy, że poprawa liczby i funkcji Treg u tych pacjentów wpłynie na postępy choroby» – mówi dr Appel.
Uczestnicy przeszli procedurę zwaną leukaferezą. Często stosowane w leczeniu pacjentów z białaczką, leukafereza polega na usuwaniu krwi pacjentów i «filtrowaniu» jej przez specjalną maszynę, która oddziela białe krwinki od czerwonych.
W tym przypadku naukowcy wydzielili Tregi z czerwonych krwinek i rozszerzyli je ex vivo. Następnie czerwone krwinki zostały zwrócone do krwioobiegu.
Naukowcy zauważyli, że w przypadku pacjentów, u których Tregi nie funkcjonowały prawidłowo, gdy komórki były już poza ciałem, powróciły do normy.
W trakcie badania pacjenci otrzymywali osiem iniekcji Treg, a ich progresję choroby oceniano za pomocą dwóch różnych skal ocen progresji ALS.
«Od wyroku śmierci do dożywocia»
Pierwszy autor badań dr Jason Thonhoff, neurolog z Houston Methodist, szczegółowo opisuje badania i raporty z tych odkryć. Mówi: «Osoba ma około 150 milionów Treg krążących we krwi w danym momencie.»
«Każda dawka Treg podawana pacjentom w tym badaniu powodowała wzrost o około 30 do 40 procent w stosunku do normalnego poziomu», dodaje dr Thonhoff.
«Jak wierzyliśmy, nasze wyniki pokazały, że można bezpiecznie zwiększyć poziom Treg» – mówi dr Appel. Dr Thonhoff dodaje: «Zaobserwowano spowolnienie postępu choroby podczas każdej rundy czterech infuzji Treg.»
«Co nas zaskoczyło», kontynuuje, «było to, że postęp ich ALS dramatycznie zwolnił, gdy otrzymali napary prawidłowo funkcjonujących Tregów.»
«Mam nadzieję, że te badania zmienią ALS z wyroku śmierci na dożywocie, ale nie wyleczy choroby pacjenta, ale możemy zrobić różnicę».
Dr Stanley H. Appel
Dr Thonhoff jest również bardzo zadowolony z wyników i ma nadzieję na przyszłe terapie. Mówi: «Wymagane będą większe badania, aby ustalić, czy jest to skuteczne leczenie, ale jako klinicysta i badacz specjalizujący się w ALS, jestem bardzo podekscytowany nadzieją, jaką dają te wstępne ustalenia.»
Nowe Badania i Odkrycia w 2024 roku
W 2024 roku badania nad ALS kontynuują przynosić obiecujące wyniki. Naukowcy zwracają uwagę na znaczenie terapii genowej, która może zrewolucjonizować sposób, w jaki podchodzimy do leczenia tej choroby. Zastosowanie nowych technologii, takich jak CRISPR, pozwala na precyzyjne edytowanie genów, co może otworzyć drzwi do potencjalnych terapii.
Ponadto, badania wskazują na znaczenie wczesnej diagnozy i interwencji. Zrozumienie biomarkerów, które mogą wskazywać na wczesne stadia choroby, jest kluczowe w walce z ALS. Właściwa diagnostyka może prowadzić do szybszego wprowadzenia terapii, co z kolei może spowolnić progresję choroby.
Ostatnie badania wskazują również na korzystny wpływ diety i stylu życia na pacjentów z ALS. Regularna aktywność fizyczna oraz zbilansowana dieta bogata w przeciwutleniacze mogą wspierać ogólną kondycję pacjentów i poprawiać ich jakość życia.
W miarę postępu badań, świat nauki zyskuje nowe narzędzia i strategie, które mogą w przyszłości poprawić los pacjentów z ALS. Lekarze i badacze wciąż pracują nad tym, aby wprowadzać innowacje, które przybliżą nas do skuteczniejszego leczenia tej wyniszczającej choroby.
