Lek początkowo przeznaczony do leczenia cukrzycy może być przełomem w leczeniu choroby Parkinsona. Czy po dziesięcioleciach rozczarowania MSDC-0160 mógł być poszukiwany przez badaczy narkotyków?
Choroba Parkinsona jest postępującą chorobą, która atakuje centralny układ nerwowy. Powodując szereg objawów motorycznych, rozwija się stopniowo, zaczynając od subtelnego drżenia. Szacuje się, że 60 000 Amerykanów zdiagnozowano u chorego na chorobę Parkinsona każdego roku, a ponad 10 milionów ludzi na całym świecie cierpi na tę chorobę. Ze względu na stale rosnący czas życia społeczeństwa liczba ta prawdopodobnie wzrośnie w nadchodzących latach.
Pomimo miliardów dolarów badań, wciąż nie ma lekarstwa na chorobę Parkinsona. Lek skonstruowany w latach 70. – lewodopa – jest nadal w użyciu, ale jego korzyści są ograniczone, a skutki uboczne są niepokojące. Obecnie jedyne dostępne leki radzą sobie z objawami choroby Parkinsona; żaden nie wpływa na procesy, które stanowią podstawę postępu choroby. Na tym ponurym tle prawdopodobnie pojawią się informacje o potencjalnym przełomowym leku.
Badania, opublikowane dzisiaj w czasopiśmie, zapewniają taki promyk światła. Lek, początkowo zaprojektowany do leczenia cukrzycy, wydaje się zwalczać podstawowe przyczyny choroby Parkinsona. Jeśli okaże się, że tak jest, będzie to pierwszy tego rodzaju projekt, który może zmienić miliony istnień ludzkich.
MSDC-0160, cukrzyca i choroba Parkinsona
Naukowcy z Centrum Badawczego Neurodegeneracyjnego Instytutu Van Andel w Great Rapids, MI, wierzą, że ich najnowsze odkrycia pokazują, że MSDC-0160 może być przełomową nauką medyczną, na którą czekali. «Mamy nadzieję, że będzie to przełomowy moment dla milionów ludzi żyjących z chorobą Parkinsona. Wszystkie nasze badania w modelach Parkinsona sugerują, że ten lek mógłby potencjalnie spowolnić postęp choroby u ludzi» – mówi dr Patrik Brundin, starszy autor.
MSDC-0160 został zaprojektowany przez firmę Kalamazoo, Metabolic Solutions Development Company. Jako środek uwrażliwiający na insulinę został stworzony do leczenia cukrzycy typu 2. Firma koncentruje się na poszukiwaniu leków, które mogą zostać ponownie wykorzystane do leczenia warunków innych niż te, dla których zostały zaprojektowane. Ten lek został już udowodniony w bezpieczny sposób u ludzi, a proces jego wytwarzania już został ustalony; z tego powodu droga przez próby kliniczne i do powszechnego użytku jest krótsza i łatwiejsza w nawigacji. Ostatnie próby w mysim modelu choroby Parkinsona dały pozytywne wyniki, a próby u ludzi mają rozpocząć się w przyszłym roku.
Tom Isaacs, współzałożyciel The Cure Parkinson’s Trust, mówi: «Nasz zespół naukowców oszacował ponad 120 potencjalnych terapii choroby Parkinsona, a MSDC-0160 oferuje prawdziwą perspektywę przełomu, który może mieć znaczący i trwały wpływ na życie ludzi w najbliższej przyszłości. Pracujemy niestrudzenie, aby to zmienić. Lek do badań na ludziach tak szybko, jak to możliwe, w naszym dążeniu do wyleczenia.»
Parkinson i metabolizm
Chociaż cukrzyca i choroba Parkinsona wydają się być niezwiązanymi chorobami o zupełnie innym zestawie objawów, naukowcy odkrywają, że niektóre z podstawowych mechanizmów molekularnych mają wspólne podobieństwa. Uważa się, że choroba Parkinsona jest po części chorobą układu metabolicznego. Zamiast próbować naprawić lub przeciwdziałać uszkodzeniom, które już zostały zrobione, nowy lek interweniuje w procesach metabolicznych pod chorobą Parkinsona.
MSDC-0160 jest modulatorem mTOT (mitochondrialny target tiazolidinedionów); reguluje funkcję mitochondriów – elektrowni komórki. Wydaje się, że przywraca zdolność komórek mózgowych do przekształcania składników odżywczych w użyteczną energię. Po przywróceniu zasilania komórki jest w stanie obsłużyć nagromadzenie potencjalnie szkodliwych białek. To z kolei zmniejsza stan zapalny i śmierć komórek mózgowych. Ten jednodniowy tablet ma potencjał, by zostać ratownikiem.
To odkrycie, jeśli testy kliniczne zakończą się powodzeniem, to ogromny krok naprzód. Nie tylko istnieje potencjalne leczenie, które dociera do źródła choroby Parkinsona, ale odkryto zupełnie nową ścieżkę dla przyszłych projektantów leków. Dr Brundin jest równie podekscytowany możliwością zastosowania MSDC-0160 w innych chorobach, w tym otępieniu Lewy’ego i chorobie Alzheimera.
Aktualne badania i przyszłość terapii
W 2024 roku badania nad MSDC-0160 nabierają tempa. Ostatnie analizy wykazały, że lek nie tylko spowalnia rozwój choroby Parkinsona, ale także może poprawić funkcje poznawcze pacjentów. Zespół badawczy planuje dalsze badania, aby zbadać potencjalne zastosowanie tego leku w leczeniu innych schorzeń neurodegeneracyjnych.
Badania kliniczne, które rozpoczną się w przyszłym roku, będą kluczowe dla określenia skuteczności i bezpieczeństwa MSDC-0160. Wstępne dane sugerują, że może on być również korzystny dla pacjentów z chorobą Alzheimera oraz innymi formami demencji.
Eksperci wyrażają nadzieję, że sukces MSDC-0160 otworzy drzwi do nowych strategii terapeutycznych, które będą bardziej skuteczne w walce z chorobami neurodegeneracyjnymi. W miarę jak nasze zrozumienie tych schorzeń się rozwija, możemy być świadkami prawdziwej rewolucji w ich leczeniu.
